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たり有効性及び安全性を示すためには、一般的には評価資料となる臨床試験を実施する必要がある。 しかしながら、希少疾病のように患者数が極めて少ない等の理由により臨床試験の実施が困難な場合に、レジストリデータを外部対

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/061004_tuuti.pdf種別：pdf サイズ：204.992KB

指針等を参考に、申請医薬品の有効性及び安全性を評価するに足る症例数における試験成績を提出すること。 なお、希少疾病用医薬品については、目的とする疾病の患者数が少ないことに鑑み、実施可能な症例数において有効性及び安

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/061009_tuuti.pdf種別：pdf サイズ：195.071KB

録原簿変更登録申請書・登録整理届書・原薬等国内管理人に係る情報の公表に関する要望書等令和４年７月１日 17希少疾病用/先駆的/特定用途医薬品（体外診断用医薬品を含む。 ） /医療機器/再生医療等製品の指定申請・様式第107（１）希少疾病

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/070401_1.pdf種別：pdf サイズ：303.481KB

ない又はシェアが高いなど、品質問題が生じた場合、医療に与える影響が大きい医薬品。 例えば、「安定確保医薬品」や 「希少疾病用医薬品」等が想定される。 工程内容滅菌・無菌操作の有無、作業環境管理内容、製造工程の 15 複雑さ等その他製造所

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/092.pdf種別：pdf サイズ：1878.421KB

いる。 状況によっては、実試料と同じマトリックスを得ることが困難な場合がある（例えば、組織、 脳脊髄液、胆汁等の希少マトリックス、又は遊離型薬物を測定する場合）。 そのような場合には、分析法バリデーションに代替マトリックスを使

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/1.pdf種別：pdf サイズ：891.739KB

発0903第１号令和７年９月３日各都道府県衛生主管部（局）長殿厚生労働省医薬局医療機器審査管理課長 （公印省略） 希少疾病用医療機器の指定について医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律 （昭和35年法律第

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/iyakukishi0903-1.pdf種別：pdf サイズ：131.11KB

発0807第１号令和７年８月７日各都道府県衛生主管部（局）長殿厚生労働省医薬局医療機器審査管理課長 （公印省略） 希少疾病用再生医療等製品の指定について医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和35 年

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/iyakukishin0807-1.pdf種別：pdf サイズ：131.04KB

発0807第２号令和７年８月７日各都道府県衛生主管部（局）長殿厚生労働省医薬局医療機器審査管理課長 （公印省略） 希少疾病用再生医療等製品の指定について医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和35 年

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/iyakukishin0807-2.pdf種別：pdf サイズ：131.448KB

試験成績はPMDAにおいて審査し、その結果として審査報告書として取りまとめた上で、これを公開することとする。 ４.希少疾病等に用いる再生医療等製品について海外においてのみ臨床試験が実施されている場合等における本制度の

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/iyakukishin1006-1.pdf種別：pdf サイズ：2391.466KB

0312第１号令和７年３月1 2日各都道府県衛生主管部（局）長殿厚生労働省医薬局医療機器審査管理課長 （公印省略） 希少疾病用再生医療等製品の指定について医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和35 年

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/19123/iyakukisin0312-1.pdf種別：pdf サイズ：38.581KB