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おける副作用発生状況はいずれの項目に記載すればよいか。 使用成績調査における副作用発生状況については、 希少疾病用医薬品等の承認時までの臨床試験データが極めて限定的な医薬品や承認時までの臨床試験データが極めて

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計画の妥当性等の詳細を含めて査読付き学術雑誌にて公表すること。 また、対照群と比較する調査を基本とするが、希少疾病については単群による調査でも差し支えないこと。 （２）医療情報データベースの信頼性確保について電子添文

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記載に当たって、自発報告や製造販売後調査等で集積し、発現頻度が不明な場合は「頻度不明」と記載すること。 ただし、希少疾病医薬品等で臨床試験データが極めて限られている場合であって、 製造販売後調査等による副作用の発現頻度

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の背景を有する患者での医療情報データベースを利用した調査について、臨床現場に有益な結果を記載すること。 ②希少疾病医薬品等の承認時までの臨床試験データが極めて限定的であって、 「17.1 有効性・安全性に関する試験」を補完す

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医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長 （ 公 印 省 略 ） 厚生労働省医薬・生活衛生局医療機器審査管理課長 （ 公 印 省 略 ） 希少がんを対象として自ら治験を実施する者による医薬品の治験によって開発された特定のバイオマーカーに基づき投与

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れた先進医療Ｂの主な対象疾患としては、悪性腫瘍、神経疾患、内分泌疾患、自己免疫疾患、小児疾患及びそれらの疾患で希少なものが報告されており、加えて、治験としての実施が困難な疾患（小児疾患全般や救急医療等）も報告されていま

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録原簿変更登録申請書・登録整理届書・原薬等国内管理人に係る情報の公表に関する要望書等令和４年７月１日 17 希少疾病用/先駆的/特定用途医薬品（体外診断用医薬品を含む。 ） /医療機器/再生医療等製品の指定申請・様式第 107（１） 希少疾病

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録原簿変更登録申請書・登録整理届書・原薬等国内管理人に係る情報の公表に関する要望書等令和４年７月１日 17 希少疾病用/先駆的/特定用途医薬品（体外診断用医薬品を含む。 ） /医療機器/再生医療等製品の指定申請・様式第 107（１） 希少疾病

https://www.pref.saitama.lg.jp/documents/252746/r050322_1.pdf種別：pdf サイズ：2772.619KB

り、安全性データ収集に関して、より選択的なアプローチが適切な場合もありうる。 本ガイドラインは、遺伝子治療や希少疾病の臨床試験には適用されない。 このような試験では、参加見込みの被験者数が限られているため、全ての参加者

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企業又は特定用途医療機器の申請企業について、承認申請順に補助対象とする。 なお予算額に余裕のある場合には、②希少疾病用医療機器及び条件付き承認制度該当品目の申請企業について、承認申請順に補助対象とする。 さらに予算額

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